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逆轉(zhuǎn)聽力損失 - 一種前景廣闊的新基因療法頗具前景

2023-08-16 18:29:13 來源:cnBeta


(資料圖片僅供參考)

倫敦國王學院精神病學、心理學和神經(jīng)科學研究所(IoPPN)的研究人員成功逆轉(zhuǎn)了小鼠的聽力損失。他們的研究結(jié)果發(fā)表在《美國國家科學院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上,詳細介紹了一種用于恢復受Spns2基因缺陷影響的小鼠聽力的遺傳方法,尤其是在中低頻區(qū)域。

研究人員說,這項概念驗證研究表明,基因活性降低導致的聽力損傷可能是可逆的。

在 70 多歲的成年人中,有一半以上的人聽力嚴重受損。聽力受損與抑郁和認知能力下降的可能性增加有關(guān),也是預(yù)測癡呆癥的一個主要因素。雖然助聽器和人工耳蝸可能有用,但它們不能恢復正常的聽力功能,也不能阻止耳部疾病的發(fā)展。減緩或逆轉(zhuǎn)聽力損失的醫(yī)療方法還有很大的需求沒有得到滿足。

在這項研究中,研究人員培育了Spns2基因失活的小鼠。然后在小鼠的不同年齡段為其提供一種特殊的酶來激活該基因,之后它們的聽力就會得到改善。研究發(fā)現(xiàn),在小鼠年幼時激活Spns2基因的效果最好,而基因激活的積極作用會隨著研究人員提供干預(yù)措施的時間越長而變得越弱。

該研究的資深作者、國王醫(yī)學院感官功能學教授凱倫-斯蒂爾(Karen Steel)教授說:"人們通常認為進行性聽力損失等退行性疾病是不可逆的,但我們已經(jīng)證明,至少有一種內(nèi)耳功能障礙是可以逆轉(zhuǎn)的。我們使用基因方法在小鼠身上展示了這種逆轉(zhuǎn),作為概念驗證,但積極的結(jié)果應(yīng)鼓勵研究基因療法或藥物等方法,以重新激活患有類似類型聽力損失的人的聽力"。

該研究的第一作者、來自國王IoPPN的Elisa Martelletti博士說:"看到曾經(jīng)失聰?shù)男∈笤谥委熀髮β曇糇龀龇磻?yīng)確實令人激動。這是一個關(guān)鍵時刻,它展示了扭轉(zhuǎn)缺陷基因?qū)е碌穆犃p失的切實潛力。這項突破性的概念驗證研究為未來的研究開啟了新的可能性,為開發(fā)治療聽力損失的方法帶來了希望。"

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